Главная страница » Новое генетическое лечение вылечило девять из десяти пациентов с гемофилией

Новое генетическое лечение вылечило девять из десяти пациентов с гемофилией

от admin
лечение гемофилии

Врачи лондонской больницы Royal Free Hospital объявили, что они открыли передовую терапию для людей, страдающих гемофилией B. Этот метод исправляет дефектные гены, которые вызывают у этих людей нарушение свертываемости крови, из-за чего очень трудно остановить кровотечение, сообщает BBC News. По словам врачей, большинство взрослых с гемофилией В могут быть вылечены в течение следующих трех лет.

Одним из участников исследования, проверявшего эффективность лечения, был Эллиотт Мейсон, который говорит, что его жизнь теперь «совершенно нормальная». С самого рождения организм Мейсон не мог вырабатывать достаточное количество так называемого фактора свертывания крови IX, одного из белков, останавливающих кровотечение.
Для Мейсона это означало взросление «с боязнью пораниться». Например, игра регби, в которую он мечтал играть, было для него недоступна. Ему приходилось вводить специальный препарат, чтобы предотвратить смертельное кровотечение.

Теперь у многих пациентов, испытывающих мучительную боль и страдания, появилась надежда на излечение. Врачи ввели испытуемым модифицированный вирус, содержащий инструкции по созданию недостающего фактора IX. Вирус действует как «микроскопический почтальон», доставляя инструкции в печень, которая начинает вырабатывать белок свертывания крови. Мейсон вспоминает, как был поражен, увидев, как количество фактора IX в его крови увеличилось всего с одного процента до стандартного уровня. Сегодня его самочувствие улучшилось, а жизнь стала нормальной: он также может водить мотоцикл и кататься на лыжах.

Эффект лечения поражает, но цена высока: инъекция фактора свертывания крови IX в настоящее время стоит от 150 000 до 200 000 фунтов стерлингов (от 4,3 до 5,7 миллиона крон) на одного пациента. Также пока неясно, как долго будет длиться эффект от лечения. Исследователи предполагают, что лечение будет работать не менее десяти лет. Пока нет ответа на вопрос, с какого возраста пациентам можно делать инъекции.

Похожие новости

Новости Чехии